Kilka przemyśleń na temat obliczania wielkości próby dla jednej proporcji

Powiedzmy, że musimy obliczyć wielkość próby dla pojedynczego oszacowania proporcji (testowania). Pomijając teraz matematykę i pewną zmienność we wzorach, możemy to zrobić na dwa sposoby:

Po pierwsze: używając mocy pojedynczego testu, a następnie wymagamy, aby test odrzucał lub nie hipotezę o danej proporcji równej zeru (zwykle w oparciu o test dwustronny).

Po drugie: używając 95%CI i wybranego marginesu błędu (margines błędu = połowa 95%CI). Problem z ustalaniem marginesu polega na tym, że margines 5% jest czymś innym, gdy szacujemy proporcję 50% lub 70%, a inny, gdy szacujemy proporcję 20%.

Wyniki pierwszego podejścia:

To właśnie otrzymaliśmy w wyniku symulacji dla różnych wartości mocy i wielkości efektu dla pierwszego podejścia.

Na przykład, aby oszacować proporcję 0,2, potrzebujemy n = 263 dla dwustronnego 95%CI i mocy 0,9.

Zauważ, że w przypadku tej metody margines błędu dla 95%CI nie jest ustalony (czego niektórzy wyraźnie nie są świadomi). Rośnie on wraz z szacowaną proporcją (patrz drugi wykres poniżej), co jest logiczne, ponieważ nie potrzebujemy marginesu 5% do oszacowania proporcji 70% (zwykle). W przypadku 70% mamy margines około 20%, który jest porównywalny z marginesem 5% dla proporcji 20%, mniej więcej.

Więc dla 20% pierwsza metoda da nam błąd dokładnie 4,83%. Innymi słowy, aby oszacować minimalną oczekiwaną proporcję 0,2 z marginesem błędu 4,83% przy użyciu 95%CI, potrzebujemy 263 pacjentów.

Drugie podejście polega na poprawieniu błędu (trzeci wykres). Jak widać, funkcja liczebności próby w tym przypadku zawsze ma maksimum przy p = 0,50. Tak więc, jeśli chcesz poprawic margines, możesz wybrać maksymalne n jako najgorszy scenariusz.

Rozbieżność między tymi dwiema metodami wynika z faktu, że w pierwszym podejściu 95%CI jest szacowane tak wąsko, jak jest to potrzebne do odrzucenia hipotezy zerowej. Chcąć mieć mniejszy błąd oszacowania w drugiej metodzie, płacimy cenę większej próby, ale mamy dokładniejsze oszacowanie.

Którą metodę wybrać? To zależy od twojego celu. Jeśli potrzebujesz mniejszej próbki, wybierz metodę 1, ale pamiętaj o marginesie błędu. Jeśli potrzebujesz lepszej oceny i możesz zebrać więcej osób, wybierz metodę 2.